Pazartesi , Ekim 14 2019
Anasayfa / Bilimsel Gelişme / Yeni Keşfedilen İlaç Otizm ve Rett Sendromunu İyileştirilebilir

Yeni Keşfedilen İlaç Otizm ve Rett Sendromunu İyileştirilebilir

Penn State Üniversitesi’nden bilim insanları, insan sinir hücrelerinin fonksiyonel bozuklukları onaran eşsiz bir ilaç keşfettiler. Rett sendromu ve bazı otizm türlerinde ilacın işe yaradığı belirtiliyor. Biyoloji Prof. Gong Chen, Hayat Bilimleri’nde başkan Verne M. Willaman liderliğinde yapılan çalışmanın erken basımı Proceedings of the National Academy of Sciences dergisinde 4 Ocak 2016’da çevrimiçi yayınlandı.

otizm ve KCC2 onarımı

“ Bu araştırmanın en heyecan verici kısmı, Rett Sendromu hastalarından alınan insan nöronları kullanılarak , hastalık modelinin altında yatan mekanizma araştırılmış olması. Bu sayede yeni ilacın hedefi keşfedilerek doğrudan Rett sendromu ve potansiyel olarak otizm spektrum bozuklukları için doğrudan klinik çıkarım sağlanabilir,” Dr. Chen.

Araştırmacılar Rett Sendromu hastalarının cilt hücrelerinden farklılaştırılan kök hücreleri türevlendirerek laboratuvarda sinir hücreleri üzerinde çalışma imkanı buldu. Bu sinir hücreleri Rett Sendromu’na neden olduğu düşünülen MECP2  gen mutasyonunu  ve benzeri genleri taşıyor. Araştırmacılar bu sinir hücrelerinde beyin ve sinir hücre gelişiminde çok önemli bir rolü olan KCC2 molekülünün eksik olduğunu gösterdi.

“KCC2 , erken beyin gelişiminde önemli bir fonksiyonu olan GABA nörotransmitterinin fonksiyon gelişimini kontrol ediyor. Enteresan şekilde KCC2 ‘yi Rett nöronlarına ekleyince, GABA’nın fonksiyonunu normale döndürdü. İşte bireylerde KCC2 ‘nin fonksiyonunu arttırarak Rett Sendromu’nun tedavisi sağlanabilir,” diyor Chen .

Ayrıca araştırmacılar, insülin benzeri büyüme faktörü (IGF1)  ile tedavi edilen hasta sinir hücrelerinde, KCC2 seviyesinin arttığı ve böylece GABA nörotransmitterinin fonksiyonunun düzeltilebileceğini belirtti.

Rett sendromlu fare modelinde ve faz 2 insan klinik deneme tedavisinde  semptomların hafiflediği görüldü.

IGF1 ‘in KCC2 eksikliğini giderdiğinin anlaşılması , KCC2 gibi hareket edecek pek çok küçük molekülün keşfine ve de otizm gibi hastalıkların da tedavisinin önünü açabilir.

Kaynak : http://www.sciencedaily.com/releases/2016/01/160104163157.htm

Facebook Yorumları

Bu haber 3032 kez görüntülendi.

Hakkında Oğuz Sezgin

Bir bilim sever ve kimyager olarak, internetteki eksikliği görerek Gerçek Bilim’i 2012'de kurdum. Bu sitede gördüğünüz pek çok bilim ve teknoloji haberini oldukça ciddi kaynaklardan toplayarak sizin için araştırıyor, çeviriyor ve geliştiriyorum. Gerçek Bilim'deki diğer yazarlar ve ben, her gün baş döndürücü şekilde gelişen bilim ve teknoloji haberlerini size aktarmaktan kıvanç duyarız.

İLGİNİZİ ÇEKEBİLİR

Satürn’ün Uydusu Enceladus’ta Organik Moleküller Tespit Edildi

Satürn’ün ayı Enceladus’tan püsküren uzayda donmuş buz taneciklerinin içinde, hayatın yapıtaşı olan aminoasitlere rastlandı. Elde …

Bir cevap yazın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir

*

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.