Mayo Klinik’ten araştırmacılar nadir ve agresif bir safra kanalı kanseri olan kolanjiyokarsinom tümörlerini doğrudan hedeflemek için sütten elden edilen nanoparçacıklar kullandı. JHEP Reports dergisinde yayınlanan bulgular bu sayede tedavisi zor bir kanser türü için sağlıklı dokuya zarar vermeyen bu genetik terapi kullanılabilir.
“Bu tür kanserlerdeki en önemli sorun, spesifik değişiklikleri tedavi eden ilaçların bulunmamasıdır. Yaklaşımımız, sağlıklı dokuya zarar vermeden kanseri tetikleyen belirli genleri devre dışı bırakmak üzere tasarlanmıştır,” diyor Rochester’daki Mayo Clinic’te onkoloji cerrahı ve çalışmanın baş yazarı Dr. Rory Smoot.
Bilim insanlarından oluşan çoklu branşlardan oluşan araştırma ekibi,bazı genleri geçici olarak susturmak için siRNA(küçük müdaleci- small interfering RNA) kullandı.
Ekip, kanser hücrelerinin yüzeyine seçici olarak bağlanabilenleri bulmak için 600 trilyon rastgele DNA molekülünden oluşan devasa bir kütüphaneyi taradı. Cell-SELEX adlı bir teknik kullanarak, moleküler bir hedefleme cihazı gibi çalışan ve kolanjiyokarsinom hücrelerini bulup bunlara bağlanmasını sağlayan, aptamer olarak bilinen kısa bir DNA zinciri keşfettiler.
Bu hedefleme cihazı, daha önce Florida’daki Mayo Clinic’te transplant hepatologu ve araştırmacı olan Tushar Patel, tarafından vücutta tedavileri taşımak için biyo-uyumlu bir yol olarak geliştirilen, sütten yapılan küçük, yağ bazlı nanoparçacıklara bağlandı. Bu süt kaynaklı nanoparçacıklar siRNA ile yüklendi ve tümörü hedefleyen aptamer ile donatıldı, böylece genetik tedavinin kanser hücrelerine doğrudan ulaştırılması sağlandı.
Mayo Clinic’te doktora sonrası araştırma görevlisi ve çalışmanın ilk yazarı olan doktora sonrası araştırmacı Brandon Wilbanks, “Bu sistemin gen susturma tedavisini doğrudan kansere ulaştırabildiğini gösterdik. Bu, yakındaki sağlıklı dokulara zarar vermeden kanser büyümesinin azalmasına ve kanser hücresi ölümünün artmasına yol açtı,” diyor.
Bulgular henüz klinik öncesi aşamada olsa da, teknoloji Mayo Clinic tarafından patentlendi ve araştırmacılar şu anda gen hedeflerini optimize etmek ve bu yaklaşımı çeşitli kolanjiokarsinom türlerinde test etmek için çalışıyor. Uzun vadeli hedef, hastaların sonuçlarını iyileştirmek için bu süt kaynaklı platform aracılığıyla uygulanan hastaya özel gen terapileri geliştirmektir.
“Bu gelişmeler gerçek bir umut getiriyor. Şu anda çok sınırlı seçenekleri olan hastalar için daha güvenli, daha kişiselleştirilmiş tedaviler geliştirmenin mümkün olabileceğini gösteriyorlar, “,” diyor Dr. Smoot.
Bu spesifik kanser tedavisi sayesinde safra kanalı gibi ulaşması sıkıntılı bölgelerdeki kanserler öldürebilir.
Referansı :
Brandon A. Wilbanks et al, Cell-SELEX identifies a DNA aptamer for highly selective in vivo siRNA delivery in cholangiocarcinoma, JHEP Reports (2026). DOI: 10.1016/j.jhepr.2026.101779
