Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi’nden (OHSU) bilim insanları farelerde, insanlarda görülen hastalıkların büyük kısmına karşı geliştirilebilecek yeni bir tedavi yöntemi geliştirdi. Kistik fibrozdan, katarakta; diabetten Alzheimer’ a kadar pek çok hastalığın moleküllerin yanlış katlanmasından dolayı oluştuğu belirtiliyor. Protein molekülleri üç boyutlu yapılarını kaybediyor da denilebilir.
Protein moleküllerin yanlış katlanınca gen mutasyonuna neden olduğundan, hücrelerin fonksiyonları bozularak hastalığa yol açıyor. OHSU’dan bilim ekibi hücrelerde küçük moleküller kullanarak, yanlış katlanan proteinleri doğru yerlerine yerleştirerek fonksiyonlarını normalleştirmenin yolunu buldular.
Araştırmacılara Dr. P. Michael Conn başkanlık etti. P. Michael Conn, OHSU nöroloji ve üreme bilimlerinde kıdemli bilim adamı. Bu ay, Conn Teksas Tech Üniversitesi Sağlık Bilimleri Merkezi’ nde Kıdemli Başkan ve Dekan olarak çalışmaya başladı.
Conn ve ekibi farelerde bu prosesi mükemmelleştirerek , farelerde baba olmayı engelleyen bir hastalığı iyileştirdiler. Conn ve ekibi benzer şekilde insanlara özgü hastalıkları da düzeltebileceklerini düşünüyorlar.
“ Buradan doğacak tedavi fırsatları oldukça çok. Çünkü pek çok insan yanlış katlanan proteinler nedeniyle hasta oluyor.Farmakoperonlar adı verilen bu ilaçlar sayesinde yanlış katlanan moleküller eski hallerine döndürülerek belli başlı hastalıklar tedavi edilebilecek. İlaç yardımıyla hücrelerdeki moleküllerin trafiklerini düzenlemek hastalıkları tedavide tümüyle yeni bir yol,” diyor Dr. Conn.
Çözülen moleküller üç boyutlu şekillerini kazanmalılar ki, insan hücrelerinde özelleşmiş görevlerini yapabilsinler. Bu keşiflerden önce bilim adamları proteinlerin deaktif veya doğal olarak fonksiyonlarını yitirdiğini düşünüyordu. Fakat Conn ve diğerlerinin yaptığı çalışma, proteinlerin yanlış katlandığı takdirde hücrenin kalite kontrol sistemini yanlış yönlendirerek fonksiyonunu yitirdiğini gözledi.
Önceki yıllarda mikroskop altında hücrelerde gerçekleşen bu prosesler incelense de, Conn’u ekibi ilk kez bu prosesi laboratuvar hayvanlarında etkin kıldı.
“Elde edilen bulgular laboratuvar hayvanlarının insanlar için yeni tedaviler bulmada ne kadar değerli olabileceğini gösterdi. Bu sayede ilaç şirketlerinin ilaçlara bakış açılarının değişebileceğini düşünüyoruz. Böylece pek çok farmakoperon ilacı geliştirilebilir” diyor Conn.
Yanlış katlanmış moleküller in toplanmasıyla oluşan pek çok hastalık var. Bu hastalıkla arasında nörodejeneratif hastalıklardan Alzheimer, Parkinson ve Huntington sendromu gibi hastalıklar da var. Diğer hastalıklardan da diabet, ırsi katarak ve kistik fibroz gibi önemli ve yaygın hastalıklar var.
Conn ve ekibi benzer adımları izleyerek, insanlarda da aynı tekniklerle klinik uygulamalara başlayacak.
Kaynak : http://www.sciencedaily.com/releases/2013/12/131209181101.htm
Araştırma Referansı :
- Jo Ann Janovick, M. David Stewart, Darla Jacob, L. D. Martin, Jian Min Deng, C. Allison Stewart, Ying Wang, Anda Cornea, Lakshmi Chavali, Suhujey Lopez, Shoukhrat Mitalipov, Eunju Kang, Hyo-Sang Lee, Pulak R. Manna, Douglas M. Stocco, Richard R. Behringer, and P. Michael Conn. Restoration of testis function in hypogonadotropic hypogonadal mice harboring a misfolded GnRHR mutant by pharmacoperone drug therapy. PNAS, December 9, 2013 DOI: 10.1073/pnas.1315194110
