CBL-514 olarak bilinen yeni bir ilaç yağ hücrelerini öldürerek, göbek yağı gibi sorunlu bölgelerdeki yağı yakabiliyor. Dünyada bir ilk olan bu ilaç hedeflenen bölgede programlı yağ hücresi ölümüyle zayıflatan ilk enjeksiyon olacak.
CBL-514 iki başarılı Faz 2b çalışmasını (CBL-0204 ve CBL-0205) tamamlamıştır ve 2025’in ikinci yarısında iki pivot global Faz 3 klinik çalışmasına başlamak üzeredir.
En son CBL-0205 Faz 2b çalışmasında, %75’i tek enjeksiyondan dört hafta sonra Abdominal Yağ Değerlendirme Ölçeğinde (AFRS) karın yağlarının en az bir derece azaldığını gördü. Bu da ilacın FDA’yi tatmin etmek için etkinlik son noktasını geçtiği anlamına geliyor. Ayrıca 2b fazında güvenlik ve tolere edilebilirlik testlerini zaten geçilmişti.
Şu anda, bölgesel yağ azaltımı için onaylanmış tek ilaç ATX-101 – veya deoksikolik asit enjeksiyonu – küçük alanlarda yağ depolarını azaltmada etkili olmuştur ancak cilt nekrozu, ülserasyon, sinir hasarı ve enfeksiyonlar gibi ciddi yan etkileri vardır. CBL-514, vücudun çok daha geniş alanlarına birden fazla doz uygulandığında bile bu sorunların hiçbirine yol açmamıştır.
Son denemede, katılımcıların %75’inden fazlası bir veya iki enjeksiyondan sonra hedef alınan yağ hacmi kaybına ulaşmış ve ortalama yağ kaybı bunun iki katından fazla olmuştur. Aralık 2024’te açıklanan sonuçlar, tedaviye katılan 107 katılımcının %76,7’sinin beş dereceli AFRS’de en az bir derece nasıl iyileştiğini detaylandırarak, ilk Faz 2b denemesinin sonuçlarını yakından yansıttı. Bu katılımcıların dörtte üçünün bunun için sadece tek bir iğneye ihtiyacı vardı.
Caliway, “Sınıfının ilk küçük moleküllü ilacı olan CBL-514, merkezi sinir sistemi, kardiyovasküler sistem ve solunum sistemi üzerinde herhangi bir sistematik yan etkiye neden olmadan tedavi alanlarında deri altı yağlanmayı azaltmak için adiposit apoptozunu ve lipolizi indükleyebilen bir lipoliz enjektabldır. Caliway’in klinik öncesi çalışmaları CBL-514’ün apoptoz aracıları kaspaz 3 ve Bax/Bcl-2 oranını yukarı doğru düzenlediğini ve ardından in vivo ve in vitro adiposit apoptozunu indüklediğini göstermiştir,” diyor.
Ameliyatsız vücut şekillendirme gibi bariz bir estetik uygulaması olsa da, sınıfında ilk olan bu ilacın daha geniş faydaları olacaktır. Özellikle orta yaş ve sonrasında görülen karın yağlanması, kronik ağrı, felç ve kardiyovasküler hastalık gibi bir dizi ciddi durumla ilişkilendirilmektedir. CBL-514 bölgedeki daha derin viseral yağları spesifik olarak hedeflemese de, deri altı yağları %25’ten fazla azaltabilir, bu da kronik hastalık riskini azaltır ve tedavisi zor viseral yağları olumlu yönde etkiler.
Güvenli, lokalize, cerrahi olmayan bir yağ kaybı tedavisi şimdiye kadar bilim insanlarından kaçtı.
FDA, 2023 yılında CBL-514’ü Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) olarak onayladı. Bir yıl sonra, Dercum hastalığının tedavisi için Yetim İlaç Statüsü verilerek Avrupa İlaç Ajansı (EMA) onayı aldı.
Mayıs ayında şirket son klinik deneme aşamasına geçmek için onay aldı; ilk Faz 3 denemesi ABD ve Kanada’da, ikincisi ise ABD, Kanada ve Avustralya’da gerçekleştirilecek. İlk Faz 3 kohortunda Kuzey Amerika’daki 30’a yakın klinik sahada yaklaşık 300 katılımcı yer alacak. Denemeler onaylanma aşamasında.
Caliway İcra Kurulu Başkanı Vivian Ling, “FDA ile hem çalışma tasarımı hem de endikasyon konusunda uyum sağlamış olmaktan memnuniyet duyuyoruz. Kurum, önerilen endikasyon olarak ‘abdominal subkutan yağın azaltılması’ konusunda hemfikir olarak CBL-514’ün farklılaştırılmış değerine ve estetik tıpta standartları yeniden tanımlama potansiyeline olan güvenimizi pekiştiriyor,” diyor
Bu büyük denemelerde de başarılı olursa, 12 ay içinde piyasada olabilir.
En son Faz 2b klinik çalışmasının sonuçları Aesthetic Surgery Journal. yayınlandı .
Kaynak: Caliway Biopharmaceuticals
