Almanya Jülich Araştırma Merkezi’nden bilim insanlarının geliştirdiği yeni Alzheimer ilacı Faz 1 klinik testlerinden başarılı sonuçlar aldı. Umut vadeden hayvan deneyleri insan sübjelerde başlangıç olarak güvenli olduğunu kanıtladı. Faz 2 aşamasında klinik deneylere geçilerek etkinlik ölçülecek.
PRI-002 adı verilen yeni ilaç toksik amiloid beta proteinlerinin birleşerek oligomer formlar oluşturmadan önce parçalıyor. Büyük amiloid birikimleri Alzheimer hastalığının gelişimiyle ilişkilendiriliyor. Amiloid proteinleri yıllarca yanlış katlanarak, kümeleniyor ve Alzheimer gelişimine neden oluyor. Biriken bu proteinlere oligomer deniyor ve bazı araştırmacılar bu oligomerlerin Alzheimer’ın arka planındaki birincil toksik element olduğuna inanıyor.
PRI-002 diğer Alzheimer ilaçlarından farklı çalışıyor. Diğer ilaçlar bağışıklık sistemini amiloid plakalara saldırmaları için uyarırken, bu ilaç toksik amiloid oligomerlerini parçalıyor. Hayvanlar üzerinde yapılan erken klinik araştırmalar inanılmaz bir şekilde ilacın Alzheimer semptomlarını önlemekle kalmayıp, farelerde gerçekten kognitif bozunmayı tümüyle patolojik karakterlerde geri döndürdüğünü gösterdi.
“Farelerde Alzheimer benzeri semptomların PRI-002 tedavisiyle kognitif performanslarında iyileşme olduğunu gösterdik. Tedavi edilen farelerde, placebo gruba göre hafıza ve bilişsellik oldukça gelişti. Hatta bir süre sonra sağlıklı farenin hafıza performansından ayırt edilemeyecek duruma gelebilir,” diyor klinik öncesi çalışmalardan bilim insanı Janine Kutzsche.
Sonraki aşamada ilacın güvenliği sağlıklı insanlarda tekli ve çoklu artan dozlarda denenecek. Faz 1 güvenlik testlerinden başarılı sonuçlar alındı. Bilim insanları ilacın en yüksek dozda bile büyük yan etkileri olmadığını duyurdu.
Her ne kadar Faz 1 testleri başarılı sonuçlar verse de çoğu ilacın Faz 3’de kaldığını belirtmekte fayda var.
Faz 2 ve Faz 3 aşamaları yıllar alacak. Yine de bu ilaç insanlarda işe yararsa, testlerden kalan yığınla Alzheimer ilaçları arasında yeni bir dönem açılabilir.
Yayın
Schemmert S, Schartmann E, Zafiu C, Kass B, Hartwig S, Lehr S, Bannach O, Langen KJ, Shah NJ, Kutzsche J, Willuweit A, Willbold D.
Aβ Oligomer Elimination Restores Cognition in Transgenic Alzheimer’s Mice with Full-blown Pathology.
Mol Neurobiol., (2019), DOI: 10.1007/s12035-018-1209-3
