Geçtiğimiz hafta CRISPR gen düzenleme aracı kullanarak orak hücre anemisini tedavi eden iki ilaç FDA tarafından kabul edildi. Nobel ödüllü CRISPR teknolojisi geni istediğimiz yerden kesmeye yarayan bir teknolojidir.
Vertex Pharmaceuticals tarafından üretilen Casgevy ve Bluebird Bio tarafından üretilen Lyfgenia ilacının kullanımına 12 yaş ve üstüne onay çıktı.
Orak hücre anemisi kalıtsal bir kan hastalığı olup, kırmızı kan hücrelerinin orak şeklinde olmasından dolayı, oksijen taşıma kapasitesinin düşmesine neden olmaktadır.
Sadece ABD’de 100 binden fazla kişinin orak hücre anemisinden muzdarip olduğu düşünülmektedir. ABD’deki hastaların büyük kısmının siyahi olduğu belirtiliyor. Vertex tedavisinin ABD fiyatı 2.2 milyon dolar iken, bluebird’ün tedavisi 3.1 milyon dolara mal olması bekleniyor.
Bu iki tedavinin 2024 itibariyle başlanacağı belirtiliyor.
Casgevy, Jennifer Doudna ve CRISPR Therapeutics kurucu ortağı Emmanuelle Charpentier tarafından keşfedilen, DNA’daki hatalı genleri silmeye ya da kesmeye yarayan moleküler makaslar kullanıyor.
Bluebird’ün gen terapisinde nötral virüslere modifiye genler yerleştiriliyor.
Yapılan ayrı klinik çalışmalarda, her iki tedavi de orak anemisi hastalarında ağrılı atakların azaltılmasına yardımcı oldu; Casgevy alan 31 hastadan 29’unda ve Lyfgenia alan 32 hastadan 28’inde iyileşme görüldü.
FDA İlaç Denemelerini Takip Edecek
FDA yetkilisi Peter Marks, “Bugünkü eylemler, onayı desteklemek için gereken bilimsel ve klinik verilerin titiz değerlendirmelerini takip ediyor ve FDA’nın insan sağlığı üzerinde ciddi etkileri olan durumlar için güvenli ve etkili tedavilerin geliştirilmesini kolaylaştırma konusundaki kararlılığını yansıtıyor” dedi.
FDA, bluebird denemesinde iki hastada akut miyeloid lösemi bulunmasının ardından Lyfgenia’nın etiketine kan kanseri riskiyle ilgili bir uyarı ekledi. FDA yetkilileri, Vertex hastalarında bu tür vakalara rastlanmadığını ancak yan etkilerin takip edileceğini söyledi.
Terapilerin kalıcı etkisine ilişkin veriler sınırlıdır, bu nedenle şirketler, onay alındıktan sonra 15 yıllık bir takip çalışması yoluyla potansiyel uzun vadeli güvenlik risklerini değerlendirmeyi planlıyor. FDA, hastaların kanser maligniteleri açısından yaşamları boyunca izleneceğini söyledi.
Gen terapileriyle tedavi birkaç ay sürebilir ve yüksek dozda kemoterapiyi gerektirebilir, bu da potansiyel kısırlık riski taşır.
Yumurtaların dondurulması ve sperm bankacılığı gibi doğurganlığı koruma yöntemleri ticari sigorta kapsamında olsa da Bluebird CEO’su Andrew Obenshain, şirketin hükümet destekli planlar kapsamında kapsam aradığını söyledi.
Orak hücre hastalığının uzun vadeli tek tedavisi kemik iliği naklidir, ancak bunun için uygun donörlerin bulunması gerekir.
Orak hücre hastalarına yönelik diğer tedaviler, standart bakım veya kemoterapi ilacı hidroksiüre veya kırmızı kan hücrelerinin parçalanmasını yavaşlatmayı amaçlayan Pfizer’ın Oxbryta gibi günde bir kez kullanılan ilaçlardır.
Vertex’in tedavisi için hastaların kemik iliğinden kök hücre toplanması gerekiyor. Hücreler daha sonra üretim tesislerine gönderiliyor ve burada CRISPR/Cas9 teknolojisi kullanılarak düzenleniyor. Hücreler inkübe edildikten sonra, bir ay hastanede kalış süresi boyunca hastaya tekrar aşılanıyor.
Vertex’in CRISPR tedavisi, başka bir kan hastalığı olan transfüzyona bağlı beta talasemi için de FDA onayı bekliyor. Kararın 30 Mart’a kadar çıkması bekleniyor.
Bir Yorum